Pirmā efektīvā narkotika, kas aizkavē primāro multiplo sklerozi

Uzņēmums Genentech, pieder Roche grupa, 27. septembrī ziņoja, ka III fāzes klīniskais pētījums par eksperimentālo narkotiku Okrelizumabs tas ir bijis apmierinošs.

Šīs zāles vismaz 12 nedēļas var aizkavēt primārās progresīvās multiplās sklerozes (MSD) progresēšanu, sākotnējos posmos. Šī multiplās sklerozes apakštipa (MS), kas skar aptuveni 10 vai 15% šīs slimības iedzīvotāju, ir ļoti agresīva patoloģija. Līdz šim nav bijusi izārstēšana vai ārstēšana, bet šis daudzcentru pētījums (starptautiski) ar Spānijas līdzdalību ir parādījis šīs zāles efektivitāti, kas varētu kļūt par pirmo un vienīgo terapeitisko iespēju pacientiem ar šo slimību..

Līdz šim EMM ārstēšana netika veikta

Šīs narkotikas izpēte tiek saukta Oratorija un to vada Vall d'Hebron slimnīcas klīniskās neiroimmunoloģijas dienesta vadītājs un Katalonijas multiplās sklerozes centra (Cemcat) direktors, Xavier Montalbán. Šajā pētījumā tika pētīta medikamenta Ocrelizumab efektivitāte 732 pacientiem ar progresējošu primāro multiplo sklerozi. galvenais secinājums ir tāds, ka vismaz 12 nedēļas tā spēj apturēt slimības izraisošo invaliditāti.

Montalbán vēlējās svinēt atklājumu un paziņoja:

"Tas ir patiesi vēsturisks brīdis, jo tā ir pirmā reize, kad ir pierādīts, ka zāles ir efektīvas šāda veida neiroloģisko slimību kontrolē." Atveras logs, lai labāk izprastu un ārstētu multiplo sklerozi. "

Šī medikamenta ir monoklonāla antiviela, kas paredzēta selektīvai CD20B + šūnu uzbrukumam, kam, domājams, ir galvenā loma mielīna un nervu iznīcināšanā, kas izraisa multiplās sklerozes simptomus. Saistoties ar šo proteīnu virsmu, Ocrelizumab palīdz saglabāt svarīgākās imūnsistēmas funkcijas.

Kas ir multiplā skleroze?

The multiplā skleroze (MS) ir neiroinflammatoriska slimība ietekmē centrālo nervu sistēmu (CNS), gan smadzenes, gan muguras smadzenes. Nav precīzi zināms, kas izraisa MS, bet šī patoloģija kaitē mielīnam, vielai, kas veido membrānu, kas ieskauj nervu šķiedras (axons), un veicina elektrisko impulsu vadību starp tām..

Myelīns tiek iznīcināts vairākās jomās, dažkārt atstājot rētas (skleroze). Šīs ievainotās teritorijas ir pazīstamas arī kā demielinizācijas plāksnes. Kad iznīcina mielinizētu vielu, nervu spēja veikt elektriskos impulsus no un uz smadzenēm tiek pārtraukta, un tas rada tādu simptomu parādīšanos kā:

• Redzes izmaiņas
• Muskuļu vājums
• Problēmas ar koordināciju un līdzsvaru
• Sajūtas, piemēram, nejutīgums, nieze vai dzelte
• Problēmas ar domāšanu un atmiņu

Multiplā skleroze sievietes vairāk nekā vīrieši. Tās sākums parasti notiek no 20 līdz 40 gadiem, lai gan ir ziņots arī par bērniem un gados vecākiem cilvēkiem. Parasti slimība ir viegla, bet smagākos gadījumos daži cilvēki zaudē spēju rakstīt, runāt vai staigāt.

Vairumā gadījumu šī slimība progresē uzliesmojumos, bet primārajā progresīvajā multiplā sklerozē mēnešu vai gadu laikā invaliditāte nepārtraukti pasliktinās, tāpēc to uzskata par šīs patoloģijas nopietnu formu..

Zāļu klīniskās attīstības fāzes

Lai narkotiku varētu piedāvāt pārdošanai, ir jāievēro process, lai novērtētu tā efektivitāti un drošību, tādējādi izvairoties no to cilvēku dzīves, kuri to lieto, riskam. Jaunas zāles ir ilgstošas ​​un sarežģītas, jo tiek pārdotas tikai divas vai trīs no 10000 farmakoloģiskām vielām.

Kad zāles ir pietiekami novērtētas in vitro modeļos un pētījumos ar dzīvniekiem (preklīniskais posms), sākas cilvēku pētījumi, ko sauc par klīniskiem pētījumiem. Klasiski farmaceitiskā produkta klīniskās attīstības periods ir sadalīts četrās secīgās fāzēs, bet ko var pārklāt. Tie ir fāzes, kas ir daļa no klīniskā izmēģinājuma:

• I posms: Šis posms ietver pirmos cilvēka pētījumus, kuru galvenais mērķis ir noteikt savienojuma drošumu un panesamību. Ņemot vērā iesaistītā riska līmeni, brīvprātīgo skaits ir neliels un īsa posma ilgums.
• II posmsRisks šajā fāzē ir mērens, un tās mērķis ir sniegt provizorisku informāciju par produkta efektivitāti un noteikt devas-atbildes attiecību. Ir nepieciešami simtiem priekšmetu, un šo posmu var pagarināt uz vairākiem mēnešiem vai gadiem.
• III posms: Šī ir fāze, kurā šīs zāles tiek atrastas, un ir nepieciešams novērtēt tā efektivitāti un drošumu parastajos lietošanas apstākļos un attiecībā uz terapeitiskajām alternatīvām, kas pieejamas pētītajai indikācijai. Tāpēc tiek pārbaudīta tā lietošana kombinācijā ar citām zālēm vairākus mēnešus vai gadus, kuras laikā tiek analizēta vēlamās un nevēlamās ietekmes biežums. Tie ir terapeitiskās apstiprināšanas pētījumi.
• IV fāze: Tas tiek veikts pēc zāļu laišanas tirgū, lai to atkal izpētītu klīniskā kontekstā, un lai sniegtu vairāk informācijas par tās blakusparādībām.

Pēc pozitīviem rezultātiem Ocrelizumab klīniskā pētījuma III fāzē, Nākamā gada sākumā Eiropas atļauju pieprasīs, lai varētu tirgot šo medikamentu. Tas parasti aizņem apmēram sešus mēnešus. No tā brīža katra valsts izlems, vai tā ļauj pārdot tās teritorijā.